《21世紀(jì)治愈法案》通過后，干細(xì)胞療法的春天來了，投資人笑了
中國微生物菌種查詢網(wǎng) / 2016-12-19 08:25:42
在政治家們的努力下，《21世紀(jì)治愈法案》終于通過了。這個法案將為日后的醫(yī)療帶來怎樣的影響？干細(xì)胞療法到底能不能快速得到食品和藥物管理局的認(rèn)可？MeganMolteni將為我們揭曉謎題。
假如SammyJoWilkinson（美國患者咨詢委員會主席）有一只靈獸的話，那肯定會是MartyMcFly（一個從1985年穿越到1955年的電影角色）。在過去的四年間，這位51歲的加州居民接受了干細(xì)胞療法來使她的降低續(xù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥得到緩解。終于，在治療后，從她左臉的癱瘓到她手指的麻木都消失了。在2月，她終于在這些年間實(shí)現(xiàn)了第一次行走。“我現(xiàn)在生活在一個每個人都會迎來的未來中，”患者維權(quán)組織“PatientsforStemCells（需要干細(xì)胞的患者）”的創(chuàng)立者Wilkinson太太說，“我們試著告訴大家，每個人都有得到治愈的機(jī)會，我們只是需要一個合理的方式將這種方法更快地帶給患者們?！?
國會認(rèn)為，這種合理的方式就是《21世紀(jì)治愈法案》，一種在幾十年內(nèi)會測試新型療法并將其引入市場帶來巨大變化的復(fù)雜法案。為了在新的一年到來之前通過該法案，政治家一直持續(xù)不斷地努力，而這是最重要的一項(xiàng)議題。最終白宮在11月30日通過了該法案，并于昨晚遞交參議院，預(yù)計會在這周晚些時候形成最終的法案。
在某種程度上，這個法案就如它的名字一般，有著發(fā)展生物醫(yī)藥科學(xué)的宏偉目標(biāo)，并且將撥款48億美元到長期停滯增長的美國國立衛(wèi)生研究院的預(yù)算中。然而，伴隨著這些承諾的是一個指引：拋棄對于藥品、醫(yī)療設(shè)備以及新型療法的黃金標(biāo)準(zhǔn)，走一個更快的“中間道路”。批評家們認(rèn)為這將導(dǎo)致對“披著羊皮的狼”們的管制上的松懈，從而造成對科學(xué)與患者雙方的傷害。
不論你贊成或反對這項(xiàng)法案，它都幾乎已被通過并會被寫進(jìn)法律中——就算不是由奧巴馬通過的，那也會是被下一任總統(tǒng)通過的。這就意味著新一代醫(yī)學(xué)正面臨其黃金時間。歡迎進(jìn)入“即刻見效”的時代。
醫(yī)學(xué)“西大荒”
2012年，Wilkinson飛去休斯頓的CelltexTherapeutics去接受她的第一次干細(xì)胞治療。那里的技術(shù)人員從她的脂肪組織中取出成熟的干細(xì)胞，然后在植回Wilkinson體內(nèi)前進(jìn)行了13天培育，使得細(xì)胞快速繁殖增加。Wilkinson太太經(jīng)歷的痛苦很少，但獲得了更多能量。然而幾個月之后，美國食品和藥物管理局（FDA）認(rèn)定Celltex違反了2006所更改的一條規(guī)則。因?yàn)闄C(jī)構(gòu)自行運(yùn)用細(xì)胞增殖療法之前必須獲得FDA的許可。
這種干預(yù)于是就變成了規(guī)則制定者與患者之間對于新型療法合理性的激烈而持續(xù)的正面對抗。雖然一些像Celltex的公司將他們的手術(shù)室搬去了墨西哥以躲避管理，其他小有名氣的小診所卻爭相彌補(bǔ)市場的空缺。食品和藥物管理局對于這些快速增加的小診所和他們所做的療法的調(diào)查速度也就慢下來了。根據(jù)PaulKnoepfler和LeighTurner于今年2月發(fā)表的一篇研究，目前在美國有近約600家企業(yè)在沒有獲得FDA的同意下為各種各樣的患者介紹并使用干細(xì)胞療法，包括耳聾患者、阿茲海默患者和孤僻癥患者。
明尼蘇達(dá)大學(xué)的生物倫理家Turner對他發(fā)現(xiàn)的這種吃人般的行為的規(guī)模感到震驚?！叭魏稳硕伎梢再I下一個域名、建立一個網(wǎng)站并給出毫無現(xiàn)實(shí)依據(jù)的看起來卓有成效的治療方案，”他說，“這種現(xiàn)狀促使科學(xué)家與政策專家開始打擊醫(yī)學(xué)的‘西大荒’中的干細(xì)胞療法診所?！倍?1世紀(jì)治愈法案》將會改變這種狀態(tài)，不是通過取締未經(jīng)批準(zhǔn)、未受到管理的療法，而是為藥品或療效的廣泛接受提供一條捷徑。在該法案之下，F(xiàn)DA有權(quán)更快授權(quán)給新型醫(yī)療方法，可以跳過動物模型以及安全試用的階段以及人體的藥效試驗(yàn)，然后直接到上市后的審查。這種新法規(guī)同樣會促使FDA更新其對這種產(chǎn)品的管理?xiàng)l例。
Turner說，那也可能成為傳統(tǒng)的干細(xì)胞研究的災(zāi)難?！叭绻惯@些療法合理化并且允許其商業(yè)化，那么第三步的臨床試驗(yàn)志愿者招募將會變得很困難?！迸R床試驗(yàn)嚴(yán)格規(guī)定了可以參與和嚴(yán)禁參與的人員，這些入選與排除的標(biāo)準(zhǔn)有助于產(chǎn)出可靠的試驗(yàn)結(jié)果。到這種療法的市場中去接受未經(jīng)許可的治療的人是不能參與臨床試驗(yàn)的，因?yàn)樗麄兊娜脒x標(biāo)準(zhǔn)變得十分松懈?！八麄儗⒉辉賹儆诳茖W(xué)研究的范疇之中?！盩urner說。
黑暗的回響
加州大學(xué)戴維斯分校的干細(xì)胞研究者Knoepfler十分擔(dān)心這將帶來更糟糕的后果：一旦人們被這些療法所傷害，不論是健康受損或是財富受損，將會發(fā)生什么？特別是當(dāng)?shù)谌A段的研究（臨床試驗(yàn)）中包括了更多參與者，以進(jìn)行臨床獲益的評估以及對在小型研究中未發(fā)現(xiàn)的罕見風(fēng)險的探測。跳過這個環(huán)節(jié)會將風(fēng)險與不確定性直接壓在付費(fèi)病人的肩上。由于臨床治療的費(fèi)用并不包括在公共或私人醫(yī)療保險之中，一次治療就可能會掏空病人的財富（Wilkinson太太已經(jīng)花費(fèi)了9萬美金）。所以更糟的情況會出現(xiàn)——這種療法可能會造成腫瘤形成、雙目失明、中風(fēng)甚至是死亡。
“我們可能在未來幾年中聽到更多這樣的事情發(fā)生，”Knoepfler說。這個法案的通過發(fā)生得太不是時候了，因?yàn)榇藭rKnoepfler希望真正的、經(jīng)過嚴(yán)苛測試的療法能夠在網(wǎng)上出現(xiàn)。能夠幫助糖尿病患者生成新的可以制造胰島素的胰腺細(xì)胞、阻止肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的持續(xù)僵化、強(qiáng)健心力衰竭患者的心肌細(xì)胞的干細(xì)胞療法只是在整個臨床試驗(yàn)的途徑中穩(wěn)步前進(jìn)的療法中的一部分。“這才是真正的希望，”他說，“我的擔(dān)憂就是這種診所中的負(fù)面效應(yīng)的回響將會使人們對整個干細(xì)胞世界的看法產(chǎn)生負(fù)面影響。”
然而像Wilkinson一樣的患者根本沒有思考這些東西的時間。“Facebook對我來說，在未來可能會成為像訃告欄一樣的存在，我真的不想就這么看著我的朋友們死去。”Wilkinson太太說。在9月舉行的FDA關(guān)于干細(xì)胞治療指南草案的公開聽證會上，她的維權(quán)組織對于獲取民眾言論起到了很大幫助。她表示，她不是被Celltex或其他人收買才為這種技術(shù)發(fā)聲，她只是希望FDA不要再對她能不能對自己的細(xì)胞做些什么而指手畫腳了。
未來不會太快到來
盡管患者與新一代醫(yī)藥投資者為此歡呼慶祝，研究者發(fā)出警告，高級FDA官員仍然堅持其立場。上周三發(fā)表在《新英格蘭日報》上的一篇文章中，F(xiàn)DA局長RobertCaliff對干細(xì)胞治療的安全性與有效性表示質(zhì)疑。“大家當(dāng)前對干細(xì)胞療法能改善治療效果以及它治愈疾病的潛力感到興奮，這些是我完全能夠理解的?！彼麑懙?，“但是，為了確保這一新興領(lǐng)域能夠?qū)崿F(xiàn)它對患者的承諾，我們必須先全面了解其風(fēng)險與利益，然后研發(fā)出基于合理的科學(xué)研究的治療方法。”
這篇文章發(fā)表的時間告訴我們，F(xiàn)DA將不會行使權(quán)力來加快批準(zhǔn)過程——也許是“不能”?！?1世紀(jì)治愈法案》并沒有闡述清楚它將如何提供必要的資源以便在機(jī)構(gòu)中實(shí)現(xiàn)所有的訴求。目前，該機(jī)構(gòu)中嚴(yán)格的利益沖突規(guī)則與嚴(yán)苛的招聘流程都對它吸引人才造成阻礙。“過去十年中FDA都出現(xiàn)了招聘不足的問題，”前FDA的高級醫(yī)療官DavidGortler說。他說，雖然有一些小技巧可以加快審查過程，但人們所想象的那種快的程度是不可能的。“記住我說的，什么都不會發(fā)生?！?
如果真的是這樣的話，F(xiàn)DA的名聲將會如同前進(jìn)道路一旁的吱吱作響的荊棘一般。不過Turner說，F(xiàn)DA只是一個方便的替罪羊。真正的荊棘其實(shí)是我們身為人類這個現(xiàn)實(shí)。“我們試著研發(fā)出能夠治療在人類歷史上被認(rèn)為是棘手疾病的真正安全有效的細(xì)胞性療法，”他說，“唯一的困難是人類生理的復(fù)雜性，而不是官僚慣性?！?