《21世紀(jì)治愈法案》通過(guò)后，干細(xì)胞療法的春天來(lái)了，投資人笑了
中國(guó)微生物菌種查詢網(wǎng) / 2016-12-19 08:25:42
在政治家們的努力下，《21世紀(jì)治愈法案》終于通過(guò)了。這個(gè)法案將為日后的醫(yī)療帶來(lái)怎樣的影響？干細(xì)胞療法到底能不能快速得到食品和藥物管理局的認(rèn)可？MeganMolteni將為我們揭曉謎題。
假如SammyJoWilkinson（美國(guó)患者咨詢委員會(huì)主席）有一只靈獸的話，那肯定會(huì)是MartyMcFly（一個(gè)從1985年穿越到1955年的電影角色）。在過(guò)去的四年間，這位51歲的加州居民接受了干細(xì)胞療法來(lái)使她的降低續(xù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥得到緩解。終于，在治療后，從她左臉的癱瘓到她手指的麻木都消失了。在2月，她終于在這些年間實(shí)現(xiàn)了第一次行走?！拔椰F(xiàn)在生活在一個(gè)每個(gè)人都會(huì)迎來(lái)的未來(lái)中，”患者維權(quán)組織“PatientsforStemCells（需要干細(xì)胞的患者）”的創(chuàng)立者Wilkinson太太說(shuō)，“我們?cè)囍嬖V大家，每個(gè)人都有得到治愈的機(jī)會(huì)，我們只是需要一個(gè)合理的方式將這種方法更快地帶給患者們。”
國(guó)會(huì)認(rèn)為，這種合理的方式就是《21世紀(jì)治愈法案》，一種在幾十年內(nèi)會(huì)測(cè)試新型療法并將其引入市場(chǎng)帶來(lái)巨大變化的復(fù)雜法案。為了在新的一年到來(lái)之前通過(guò)該法案，政治家一直持續(xù)不斷地努力，而這是最重要的一項(xiàng)議題。最終白宮在11月30日通過(guò)了該法案，并于昨晚遞交參議院，預(yù)計(jì)會(huì)在這周晚些時(shí)候形成最終的法案。
在某種程度上，這個(gè)法案就如它的名字一般，有著發(fā)展生物醫(yī)藥科學(xué)的宏偉目標(biāo)，并且將撥款48億美元到長(zhǎng)期停滯增長(zhǎng)的美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的預(yù)算中。然而，伴隨著這些承諾的是一個(gè)指引：拋棄對(duì)于藥品、醫(yī)療設(shè)備以及新型療法的黃金標(biāo)準(zhǔn)，走一個(gè)更快的“中間道路”。批評(píng)家們認(rèn)為這將導(dǎo)致對(duì)“披著羊皮的狼”們的管制上的松懈，從而造成對(duì)科學(xué)與患者雙方的傷害。
不論你贊成或反對(duì)這項(xiàng)法案，它都幾乎已被通過(guò)并會(huì)被寫進(jìn)法律中——就算不是由奧巴馬通過(guò)的，那也會(huì)是被下一任總統(tǒng)通過(guò)的。這就意味著新一代醫(yī)學(xué)正面臨其黃金時(shí)間。歡迎進(jìn)入“即刻見效”的時(shí)代。
醫(yī)學(xué)“西大荒”
2012年，Wilkinson飛去休斯頓的CelltexTherapeutics去接受她的第一次干細(xì)胞治療。那里的技術(shù)人員從她的脂肪組織中取出成熟的干細(xì)胞，然后在植回Wilkinson體內(nèi)前進(jìn)行了13天培育，使得細(xì)胞快速繁殖增加。Wilkinson太太經(jīng)歷的痛苦很少，但獲得了更多能量。然而幾個(gè)月之后，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）認(rèn)定Celltex違反了2006所更改的一條規(guī)則。因?yàn)闄C(jī)構(gòu)自行運(yùn)用細(xì)胞增殖療法之前必須獲得FDA的許可。
這種干預(yù)于是就變成了規(guī)則制定者與患者之間對(duì)于新型療法合理性的激烈而持續(xù)的正面對(duì)抗。雖然一些像Celltex的公司將他們的手術(shù)室搬去了墨西哥以躲避管理，其他小有名氣的小診所卻爭(zhēng)相彌補(bǔ)市場(chǎng)的空缺。食品和藥物管理局對(duì)于這些快速增加的小診所和他們所做的療法的調(diào)查速度也就慢下來(lái)了。根據(jù)PaulKnoepfler和LeighTurner于今年2月發(fā)表的一篇研究，目前在美國(guó)有近約600家企業(yè)在沒有獲得FDA的同意下為各種各樣的患者介紹并使用干細(xì)胞療法，包括耳聾患者、阿茲海默患者和孤僻癥患者。
明尼蘇達(dá)大學(xué)的生物倫理家Turner對(duì)他發(fā)現(xiàn)的這種吃人般的行為的規(guī)模感到震驚?！叭魏稳硕伎梢再I下一個(gè)域名、建立一個(gè)網(wǎng)站并給出毫無(wú)現(xiàn)實(shí)依據(jù)的看起來(lái)卓有成效的治療方案，”他說(shuō)，“這種現(xiàn)狀促使科學(xué)家與政策專家開始打擊醫(yī)學(xué)的‘西大荒’中的干細(xì)胞療法診所?！倍?1世紀(jì)治愈法案》將會(huì)改變這種狀態(tài)，不是通過(guò)取締未經(jīng)批準(zhǔn)、未受到管理的療法，而是為藥品或療效的廣泛接受提供一條捷徑。在該法案之下，F(xiàn)DA有權(quán)更快授權(quán)給新型醫(yī)療方法，可以跳過(guò)動(dòng)物模型以及安全試用的階段以及人體的藥效試驗(yàn)，然后直接到上市后的審查。這種新法規(guī)同樣會(huì)促使FDA更新其對(duì)這種產(chǎn)品的管理?xiàng)l例。
Turner說(shuō)，那也可能成為傳統(tǒng)的干細(xì)胞研究的災(zāi)難。“如果使這些療法合理化并且允許其商業(yè)化，那么第三步的臨床試驗(yàn)志愿者招募將會(huì)變得很困難?！迸R床試驗(yàn)嚴(yán)格規(guī)定了可以參與和嚴(yán)禁參與的人員，這些入選與排除的標(biāo)準(zhǔn)有助于產(chǎn)出可靠的試驗(yàn)結(jié)果。到這種療法的市場(chǎng)中去接受未經(jīng)許可的治療的人是不能參與臨床試驗(yàn)的，因?yàn)樗麄兊娜脒x標(biāo)準(zhǔn)變得十分松懈?！八麄儗⒉辉賹儆诳茖W(xué)研究的范疇之中。”Turner說(shuō)。
黑暗的回響
加州大學(xué)戴維斯分校的干細(xì)胞研究者Knoepfler十分擔(dān)心這將帶來(lái)更糟糕的后果：一旦人們被這些療法所傷害，不論是健康受損或是財(cái)富受損，將會(huì)發(fā)生什么？特別是當(dāng)?shù)谌A段的研究（臨床試驗(yàn)）中包括了更多參與者，以進(jìn)行臨床獲益的評(píng)估以及對(duì)在小型研究中未發(fā)現(xiàn)的罕見風(fēng)險(xiǎn)的探測(cè)。跳過(guò)這個(gè)環(huán)節(jié)會(huì)將風(fēng)險(xiǎn)與不確定性直接壓在付費(fèi)病人的肩上。由于臨床治療的費(fèi)用并不包括在公共或私人醫(yī)療保險(xiǎn)之中，一次治療就可能會(huì)掏空病人的財(cái)富（Wilkinson太太已經(jīng)花費(fèi)了9萬(wàn)美金）。所以更糟的情況會(huì)出現(xiàn)——這種療法可能會(huì)造成腫瘤形成、雙目失明、中風(fēng)甚至是死亡。
“我們可能在未來(lái)幾年中聽到更多這樣的事情發(fā)生，”Knoepfler說(shuō)。這個(gè)法案的通過(guò)發(fā)生得太不是時(shí)候了，因?yàn)榇藭r(shí)Knoepfler希望真正的、經(jīng)過(guò)嚴(yán)苛測(cè)試的療法能夠在網(wǎng)上出現(xiàn)。能夠幫助糖尿病患者生成新的可以制造胰島素的胰腺細(xì)胞、阻止肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的持續(xù)僵化、強(qiáng)健心力衰竭患者的心肌細(xì)胞的干細(xì)胞療法只是在整個(gè)臨床試驗(yàn)的途徑中穩(wěn)步前進(jìn)的療法中的一部分?！斑@才是真正的希望，”他說(shuō)，“我的擔(dān)憂就是這種診所中的負(fù)面效應(yīng)的回響將會(huì)使人們對(duì)整個(gè)干細(xì)胞世界的看法產(chǎn)生負(fù)面影響?！?
然而像Wilkinson一樣的患者根本沒有思考這些東西的時(shí)間?！癋acebook對(duì)我來(lái)說(shuō)，在未來(lái)可能會(huì)成為像訃告欄一樣的存在，我真的不想就這么看著我的朋友們死去?！盬ilkinson太太說(shuō)。在9月舉行的FDA關(guān)于干細(xì)胞治療指南草案的公開聽證會(huì)上，她的維權(quán)組織對(duì)于獲取民眾言論起到了很大幫助。她表示，她不是被Celltex或其他人收買才為這種技術(shù)發(fā)聲，她只是希望FDA不要再對(duì)她能不能對(duì)自己的細(xì)胞做些什么而指手畫腳了。
未來(lái)不會(huì)太快到來(lái)
盡管患者與新一代醫(yī)藥投資者為此歡呼慶祝，研究者發(fā)出警告，高級(jí)FDA官員仍然堅(jiān)持其立場(chǎng)。上周三發(fā)表在《新英格蘭日?qǐng)?bào)》上的一篇文章中，F(xiàn)DA局長(zhǎng)RobertCaliff對(duì)干細(xì)胞治療的安全性與有效性表示質(zhì)疑?！按蠹耶?dāng)前對(duì)干細(xì)胞療法能改善治療效果以及它治愈疾病的潛力感到興奮，這些是我完全能夠理解的?！彼麑懙?，“但是，為了確保這一新興領(lǐng)域能夠?qū)崿F(xiàn)它對(duì)患者的承諾，我們必須先全面了解其風(fēng)險(xiǎn)與利益，然后研發(fā)出基于合理的科學(xué)研究的治療方法?！?
這篇文章發(fā)表的時(shí)間告訴我們，F(xiàn)DA將不會(huì)行使權(quán)力來(lái)加快批準(zhǔn)過(guò)程——也許是“不能”。《21世紀(jì)治愈法案》并沒有闡述清楚它將如何提供必要的資源以便在機(jī)構(gòu)中實(shí)現(xiàn)所有的訴求。目前，該機(jī)構(gòu)中嚴(yán)格的利益沖突規(guī)則與嚴(yán)苛的招聘流程都對(duì)它吸引人才造成阻礙?！斑^(guò)去十年中FDA都出現(xiàn)了招聘不足的問題，”前FDA的高級(jí)醫(yī)療官DavidGortler說(shuō)。他說(shuō)，雖然有一些小技巧可以加快審查過(guò)程，但人們所想象的那種快的程度是不可能的?！坝涀∥艺f(shuō)的，什么都不會(huì)發(fā)生。”
如果真的是這樣的話，F(xiàn)DA的名聲將會(huì)如同前進(jìn)道路一旁的吱吱作響的荊棘一般。不過(guò)Turner說(shuō)，F(xiàn)DA只是一個(gè)方便的替罪羊。真正的荊棘其實(shí)是我們身為人類這個(gè)現(xiàn)實(shí)?！拔覀?cè)囍邪l(fā)出能夠治療在人類歷史上被認(rèn)為是棘手疾病的真正安全有效的細(xì)胞性療法，”他說(shuō)，“唯一的困難是人類生理的復(fù)雜性，而不是官僚慣性。”