FDA批準(zhǔn)首個(gè)間充質(zhì)干細(xì)胞療法，國(guó)內(nèi)同類產(chǎn)品獲批還遠(yuǎn)嗎？
小楊 / 2024-12-20 09:34:40
百歐博偉生物：12月18日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了來(lái)自Mesoblast公司的全球首款間充質(zhì)基質(zhì)（MSC）細(xì)胞療法Ryoncil，也是全球首個(gè)同種異體“現(xiàn)貨型”細(xì)胞療法，用于治療2個(gè)月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）。
值得一提的是，該療法經(jīng)歷了三次數(shù)據(jù)遞交后才終于獲批。去年，美國(guó)FDA要求Mesoblast提供更多關(guān)于Ryoncil療法的數(shù)據(jù)，以支持其安全性和有效性。
FDA建議，醫(yī)生應(yīng)持續(xù)監(jiān)測(cè)Ryoncil輸注后的情況，如果有任何反應(yīng)跡象，例如呼吸短促、低血壓、發(fā)燒或呼吸急促等，應(yīng)停止輸注。
針對(duì)首款MSC細(xì)胞療法獲批，一位業(yè)內(nèi)人士對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“之前有人質(zhì)疑MSC細(xì)胞療法是無(wú)用的技術(shù)，現(xiàn)在FDA的決定讓這一技術(shù)迎來(lái)了春天。國(guó)內(nèi)此類療法離獲批也不遠(yuǎn)了。”
12月19日，A股干細(xì)胞相關(guān)企業(yè)股價(jià)大漲，中源協(xié)和（600645.SH）漲幅一度超過(guò)8%，戴維醫(yī)療（300314.SZ）開(kāi)盤(pán)一度上漲7%。
上述人士認(rèn)為，F(xiàn)DA批準(zhǔn)首個(gè)MSC療法對(duì)于國(guó)內(nèi)的細(xì)胞治療行業(yè)是一個(gè)利好消息，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)同類產(chǎn)品可能會(huì)在今年年內(nèi)獲批。
公開(kāi)信息顯示，國(guó)內(nèi)一款由鉑生卓越開(kāi)發(fā)的干細(xì)胞藥物已在今年6月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心上市申請(qǐng)正式受理，并納入優(yōu)先審批名單。這款名為“艾米邁托賽注射液”（
人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞）產(chǎn)品的適應(yīng)癥同樣為激素失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD），對(duì)標(biāo)剛剛獲FDA批準(zhǔn)的MSC細(xì)胞治療產(chǎn)品。
今年9月，鉑生卓越還獲得了北京市藥品監(jiān)督管理局核發(fā)的全國(guó)第一張干細(xì)胞藥品生產(chǎn)許可證，這也意味著該公司已獲得生產(chǎn)干細(xì)胞藥品的法定資格與能力。
MSC是一類多能干細(xì)胞，可從組織中分離獲得并在體外培養(yǎng)和擴(kuò)增，具有增殖能力強(qiáng)、免疫原性低、多分化潛力等優(yōu)點(diǎn)，這些細(xì)胞從健康成人捐贈(zèng)者的骨髓、脂肪和臍帶等組織中分離出來(lái)，在當(dāng)前臨床研究中應(yīng)用最多。
同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院朱鴻明教授向第一財(cái)經(jīng)記者介紹稱：“目前MSC在臨床研究中的安全性已經(jīng)得到廣泛認(rèn)可，其干預(yù)方式主要包括組織原位注射和靜脈輸注，將MSC以醫(yī)療技術(shù)或藥品落地轉(zhuǎn)化是當(dāng)下的行業(yè)發(fā)展重點(diǎn)。”
近年來(lái)，我國(guó)陸續(xù)頒布一系列政策，從臨床研究到產(chǎn)業(yè)發(fā)展，明確支持鼓勵(lì)干細(xì)胞創(chuàng)新技術(shù)發(fā)展和產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化落地。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了多項(xiàng)指導(dǎo)原則，如《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為干細(xì)胞產(chǎn)品的研發(fā)、注冊(cè)申報(bào)及臨床試驗(yàn)提供技術(shù)指導(dǎo)。
另?yè)?jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗(yàn)中心網(wǎng)站統(tǒng)計(jì)，2018年至2024年7月底，干細(xì)胞新藥IND（新藥臨床研究申請(qǐng)）申報(bào)獲得受理的項(xiàng)目超過(guò)100個(gè)，IND獲批項(xiàng)目83個(gè)，進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的項(xiàng)目超過(guò)60個(gè)，但進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)的寥寥無(wú)幾。
朱鴻明教授認(rèn)為，目前國(guó)內(nèi)針對(duì)MSC的臨床研究同質(zhì)化比較明顯，以效仿國(guó)外研究方案為主，針對(duì)中國(guó)人群的“本地化”方案仍然比較有限。
展望未來(lái)國(guó)內(nèi)MSC細(xì)胞療法的發(fā)展方向，朱鴻明認(rèn)為，精準(zhǔn)的適應(yīng)癥的選擇與干預(yù)策略的設(shè)計(jì)是MSC臨床研究的成功關(guān)鍵。此外，隨著更多行業(yè)巨頭加入，以及自動(dòng)化技術(shù)的進(jìn)步，MSC的規(guī)?；a(chǎn)工藝趨近成熟，如何減少由供體組織（如臍帶）導(dǎo)致的MSC批次間差異也將成為下一階段的研究重點(diǎn)。
“除了FDA已經(jīng)獲批的GVHD適應(yīng)癥，如何更好地挖掘MSC細(xì)胞療法治療潛力，也需要更深層的基礎(chǔ)研究。”朱鴻明說(shuō)。
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