全球首例！干細(xì)胞再生療法功能性治愈1型糖尿病患者
小楊 / 2024-10-16 09:09:05
百歐博偉生物：曾被糖尿病困擾11年之久的28歲安徽姑娘小李（化名）目前已1年多無(wú)需胰島素治療了，她是全球首位干細(xì)胞再生療法功能性治愈的1型糖尿病患者。
9月25日晚，國(guó)際權(quán)威期刊《細(xì)胞》發(fā)表了該項(xiàng)研究成果，《自然》雜志也報(bào)道了我國(guó)科學(xué)家全球首次利用干細(xì)胞再生療法功能性治愈1型糖尿病，這一糖尿病治療領(lǐng)域的重大突破傳遍全世界。其幕后英雄——天津市第一中心醫(yī)院與北京大學(xué)組成的研究團(tuán)隊(duì)也被公眾所知曉。
去年6月25日，天津市第一中心醫(yī)院與北京大學(xué)干細(xì)胞中心通力合作，成功完成了國(guó)際首例1型糖尿病受試者化學(xué)重編程誘導(dǎo)多能
干細(xì)胞分化的胰島樣細(xì)胞移植手術(shù)。
小李正是該移植手術(shù)的受者。當(dāng)時(shí)，她通過(guò)強(qiáng)化胰島素治療仍然不能有效控制血糖。為了治療糖尿病，她在2017年5月接受了胰腺移植手術(shù)，但1年后胰腺移植失功，由于群反應(yīng)抗體呈強(qiáng)陽(yáng)性，難以接受同種異體胰島移植，只能寄希望于自體細(xì)胞移植治療。
天津市第一中心醫(yī)院中心實(shí)驗(yàn)室主任、器官移植中心主任醫(yī)師王樹(shù)森介紹，1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)攻擊患者的胰島beta細(xì)胞，導(dǎo)致患者自身不能產(chǎn)生足夠的胰島素控制血糖。移植前，小李的血糖在目標(biāo)血糖范圍內(nèi)的時(shí)間比例僅為43.18%，近1年時(shí)間里多次發(fā)生嚴(yán)重低血糖，威脅生命安全。自體細(xì)胞移植后，她恢復(fù)了內(nèi)源自主性、生理性的血糖調(diào)控，移植75天后即完全穩(wěn)定地脫離胰島素注射治療。目前各項(xiàng)相關(guān)指標(biāo)均達(dá)到正常人水平，實(shí)現(xiàn)了1型糖尿病的臨床功能性治愈。
糖尿病是威脅人類(lèi)健康的重大疾病之一，當(dāng)前常用的胰島素注射、藥物降糖等療法，均難以精準(zhǔn)調(diào)控血糖，多種并發(fā)癥嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，甚至危及生命。經(jīng)過(guò)40多年的臨床積累，雖然胰島移植治療糖尿病已取得較好的臨床療效，但人胰腺供體短缺的問(wèn)題嚴(yán)重限制其廣泛應(yīng)用。
在這樣的背景下，天津醫(yī)學(xué)專(zhuān)家有望通過(guò)人誘導(dǎo)性多能
干細(xì)胞制備的胰島細(xì)胞突破瓶頸。這項(xiàng)對(duì)糖尿病治療策略革新具有重要價(jià)值的干細(xì)胞再生療法，到底是怎樣的療法？王樹(shù)森揭開(kāi)了其神秘的面紗。
“人多能干細(xì)胞具有無(wú)限增殖的特性和分化成生物體所有功能細(xì)胞類(lèi)型的能力，在細(xì)胞治療、藥物篩選和疾病模型等方向，具有廣泛且重要的應(yīng)用價(jià)值，是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最具潛力的‘種子細(xì)胞’。”王樹(shù)森說(shuō)，“該研究建立在大量臨床前研究和國(guó)家干細(xì)胞臨床研究備案基礎(chǔ)上，通過(guò)化學(xué)小分子調(diào)控的手段，實(shí)現(xiàn)將人體細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，開(kāi)辟了人多能干細(xì)胞制備的全新途徑，因此榮獲2024年未來(lái)科學(xué)大獎(jiǎng)‘生命科學(xué)獎(jiǎng)’。”
多能
干細(xì)胞技術(shù)治療需要解決的一個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題，就是如何保證體內(nèi)移植細(xì)胞的安全可控性。研究團(tuán)隊(duì)此次創(chuàng)新性地將胰島移植到腹直肌前鞘下部位，相對(duì)于傳統(tǒng)的胰島移植策略，創(chuàng)傷小、操作簡(jiǎn)便、移植物易于長(zhǎng)期追蹤觀察，且必要時(shí)可進(jìn)行移除。“本研究首次在臨床上實(shí)現(xiàn)了通過(guò)超聲和核磁手段對(duì)移植物的有效監(jiān)測(cè)，極大地提高了干細(xì)胞臨床治療研究過(guò)程的安全性和可控性。”王樹(shù)森說(shuō)。
據(jù)了解，隨著該研究的進(jìn)一步深入，將擴(kuò)大應(yīng)用患者人群，未來(lái)也有希望應(yīng)用于治療2型糖尿病患者。通過(guò)國(guó)家審批作為干細(xì)胞藥物上市后，可能讓更多糖尿病患者受益。
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